科技成果转化

一、所属领域 生物医药 二、成果内容 目前核酸类药物成为全球新药研发一大热点，以脂质体（LNP）、反义寡核苷酸（ASO）为代表的核酸药物关键技术在临床应用上存在靶向性等问题，且在国际上存在不同程度技术垄断和技术壁垒。本团队研发了具有四面体框架核酸领域全球唯一的完整理论体系，制定了全球唯一的技术标准，建立了全套生产技术和完整的专利布局。

首次合成特定序列、特定尺度、特定空间构象和特定生物学特性的DNA四面体框架核酸药物系统(tFNAs)。tFNAs具有良好的生物相容性、生物安全性、低免疫原性、易编辑性和稳定性。在此基础上建立了基于tFNAs的新型基因和药物传递系统，是全球新一代核酸药物的核心技术之一。tFNAs在安全性、免疫原性、靶向性、运载能力优于国际垄断技术，在运载药物种类的能力、制备条件与质量控制上具有显著优势。

小核酸药物全球市场规模已从2016年0.1亿美元增长至2021年32.5亿美元，年复合增长率高达217.8％。目前全球已有13款核酸药物获批，2款mRNA疫苗获得FDA的EUA，众多核酸药物在临床试验中，预计核酸药物有望成为继小分子化药和抗体药物后的第三大类型药物。本团队是全球首个框架核酸药物体系，极有可能发展成为全球独有的技术体系，该底层平台技术可应用整个医药领域。

三、知识产权 中国发明专利100多项、PCT专利6项。

图1  tFNAs四面体眼科领域产品  图2   tFNAs四面体医美产品 图2 tFNAs四面体在诊断领域机制图 四、成果完成人及联系方式 成果完成人：林云锋 联系电话：028-85461170、85416522